ACHIEVEMENTS IN MOLECULAR BIOLOGY: CRISPR/CAS9 IN GENE THERAPY (LITERATURE REVIEW)

Олексій Ворощук; Ольга Яремчук

doi:10.61751/ijmmr/2.2024.81

Автор(и)

Олексій Ворощук Тернопільський національний медичний університет імені І. Я. Горбачевського https://orcid.org/0009-0000-2161-2565
Ольга Яремчук Тернопільський національний медичний університет імені І. Я. Горбачевського https://orcid.org/0000-0001-5951-1137

DOI:

https://doi.org/10.61751/ijmmr/2.2024.81

Ключові слова:

технології редагування геному, аденоасоційовані віруси, м’язова дистрофія Дюшена, муковісцидоз, гемоглобінопатії, синдром набутого імунодифіциту людини, рак

Анотація

CRISPR/Cas9 забезпечує високу точність і ефективність у зміні генетичних послідовностей, що робить її важливим інструментом у генній терапії. Завдяки CRISPR/Cas9 можна коригувати мутації, видаляти патологічні гени та відновлювати функціональну здатність протеїнів. Метою цього огляду було проаналізувати можливості використання технології редагування генів для лікування онкологічних, генетичних, інфекційних захворювань у наявних дослідженнях, які опубліковані в період 2013-2024 років. У даній публікації проаналізовано застосування CRISPR/Cas9 на експериментальних моделях у терапії м’язової дистрофії Дюшена, муковісцидозу, серповидно-клітинної анемії, синдрому набутого імунодифіциту та онкологічних захворювань. При м’язовій дистрофії Дюшена редагування геному сприяє підвищенню рівня утрофіну, що компенсує дефіцит дистрофіну. При муковісцидозі CRISPR/Cas9 використовується для корекції дефектів у гені CFTR, а при терапії вірусу імунодифіциту людини – для видалення провірусної дезоксирибонуклеїнової кислоти в інфікованих клітин. Однак технологія має і певні обмеження – ризик позацільових змін у геномі, складність доставки CRISPR/Cas9 у клітини. Отже, на 2024 рік залишається необхідність подальшого вдосконалення методів застосування CRISPR/Cas9 в клінічній практиці. CRISPR/Cas9 має великий потенціал в майбутньому змінити підхід до терапії невиліковних захворювань. Практичною цінністю проведеного авторами дослідження є подання готової короткої інформації про систему CRISPR/Cas9 та грунтовний аналіз результатів її застосування при терапії різних захворювань, що дозволяє оцінити, які перспективи має ця технологія у застосуванні в майбутньому

Отримано: 29.06.2024 | Переглянуто: 26.09.2024 | Прийнято: 26.11.2024

Біографії авторів

Олексій Ворощук, Тернопільський національний медичний університет імені І. Я. Горбачевського

Студент 46001, майдан Волі, 1, м. Тернопіль, Україна

Ольга Яремчук, Тернопільський національний медичний університет імені І. Я. Горбачевського

Доктор біологічних наук, професор 46001, майдан Волі, 1, м. Тернопіль, Україна

Посилання

Horodecka K, Düchler M. CRISPR/Cas9: Principle, applications, and delivery through extracellular vesicles. Int J Mo. Sci. 2021;22(11):6072. DOI: 10.3390/ijms22116072

Karimian A, Azizian K, Parsian H, Rafieian S, Shafiei-Irannejad V, Kheyrollah M, et al. CRISPR/Cas9 technology as a potent molecular tool for gene therapy. J Cell Physiol. 2019;234(8):12267–77. DOI: 10.1002/jcp.27972

Yang H, Bailey P, Pilarsky C. CRISPR Cas9 in pancreatic cancer research. Front Cell Dev Biol. 2019;7:239. DOI: 10.3389/fcell.2019.00239

Jiang H, Tang M, Xu Z, Wang Y, Li M, Zheng S, et al. CRISPR/Cas9 system and its applications in nervous system diseases. Genes Dis. 2024;11(2): 675–86. DOI: 10.1016/j.gendis.2023.03.017

Wu T, Hu Y, Tang LV. Gene therapy for polygenic or complex diseases. Biomark Res. 2024;12:99. DOI: 10.1186/s40364-024-00618-5

Komisarenko SV, Romaniuk SI. Prospects of genome editing using CRISPR/Cas or how to master genetic scissors. Nobel Prize in Chemistry 2020. Ukr Biochem J. 2021;93(1):113–28. DOI: 10.15407/ubj93.01.113

Yang W, Yan J, Zhuang P, Ding T, Chen Y, Zhang Y, et al. Progress of delivery methods for CRISPR-Cas9. Expert Opin Drug Deliv. 2022;19(8):913–26. DOI: 10.1080/17425247.2022.2100342

Burstein D, Harrington LB, Strutt SC, Probst AJ, Anantharaman K, Thomas BC, et al. New CRISPR-Cas systems from uncultivated microbes. Nature. 2017;542:237–41. DOI: 10.1038/nature21059

Komor AC, Badran AH, Liu DR. CRISPR-Based technologies for the manipulation of eukaryotic genomes. Cell. 2017;169(3):559. DOI: 10.1016/j.cell.2017.04.005

Jiang F, Doudna JA. CRISPR-Cas9 structures and mechanisms. Annu Rev Biophys. 2017;46:505–29. DOI: 10.1146/annurev-biophys-062215-010822

Miyaoka Y, Berman JR, Cooper SB, Mayerl SJ, Chan AH, Zhang B, et al. Systematic quantification of HDR and NHEJ reveals effects of locus, nuclease, and cell type on genome-editing. Sci Rep. 2016;6:23549. DOI: 10.1038/srep23549

Redman M, King A, Watson C, King D. What is CRISPR/Cas9? Arch Dis Child Educ Pract. 2016;101(4):213–5. DOI: 10.1136/archdischild-2016-310459

Hsu PD, Lander ES, Zhang F. Development and applications of CRISPR-Cas9 for genome engineering. Cell. 2014;157(6):1262–78. DOI: 10.1016/j.cell.2014.05.010

Xiao-Jie L, Li-Juan J, Torres-Ruiz R, Rodriguez-Perales S. CRISPR-Cas9 technology: Applications and human disease modelling. Brief Funct Genomics. 2017;16(1):4–12. DOI: 10.1093/bfgp/elw025

Ceasar SA, Rajan V, Prykhozhij SV, Berman JN, Ignacimuthu S. Insert, remove or replace: A highly advanced genome editing system using CRISPR/Cas9. Biochim Biophys Acta Mol Cell Res. 2016;1863(9):2333–44. DOI: 10.1016/j.bbamcr.2016.06.009

Mei Y, Wang Y, Chen H, Sun ZS, Ju XD. Recent Progress in CRISPR/Cas9 technology. J Genet Genomics. 2016;43(2):63–75. DOI: 10.1016/j.jgg.2016.01.001

Shao M, Xu TR, Chen CS. The big bang of genome editing technology: Development and application of the CRISPR/Cas9 system in disease animal models. Zool Res. 2016;37(4):191–204. DOI: 10.13918/j.issn.2095-8137.2016.4.191

Wang J, Quake SR. RNA-guided endonuclease provides a therapeutic strategy to cure latent herpesviridae infection. Proc Natl Acad Sci USA. 2014;111(36):13157–62. DOI: 10.1073/pnas.1410785111

Khan FA, Pandupuspitasari NS, Huang CJ, Ao, Z Jamal M, Zohaib A, et al. CRISPR/Cas9 therapeutics: a cure for cancer and other genetic diseases. Oncotarget. 2016;7(32):52541–52. DOI: 10.18632/oncotarget.9646

Khan FA, Pandupuspitasari NS, Huang CJ, Hao X, Zhang S. SUMOylation: A link to future therapeutics. Curr Issues Mol Biol. 2016;18(1):49–56. DOI: 10.21775/cimb.018.049

Chen C, Liu Y, Rappaport AR, Kitzing T, Schultz N, Zhao Z, et al. MLL3 is a haploinsufficient 7q tumor suppressor in acute myeloid leukemia. Cancer Cell. 2014;25(5):652–65. DOI: 10.1016/j.ccr.2014.03.016

Wojtal D, Kemaladewi DU, Malam Z, Abdullah S, Wong TWY, Hyatt E, et al. Spell checking nature: Versatility of CRISPR/Cas9 for developing treatments for inherited disorders. Am J Hum Genet. 2016;98(1):90–101. DOI: 10.1016/j.ajhg.2015.11.012

Tabebordbar M, Zhu K, Cheng JKW, Chew WL, Widrick JJ, Yan WX, et al. In vivo gene editing in dystrophic mouse muscle and muscle stem cells. Science. 2016;351(6271):407–11. DOI: 10.1126/science.aad5177

Nelson CE, Hakim CH, Ousterout DG, Thakore PI, Moreb EA, Rivera RMC, et al. In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. Science. 2016;351(6271):403–7. DOI: 10.1126/science.aad5143

Schwank G, Koo BK, Sasselli V, Dekkers JF, Heo I, Demircan T, et al. Functional repair of CFTR by CRISPR/Cas9 in intestinal stem cell organoids of cystic fibrosis patients. Cell Stem Cell. 2013;13(6):653–8. DOI: 10.1016/j.stem.2013.11.002

Canver MC, Smith EC, Sher F, Pinello L, Sanjana NE, Shalem O, et al. BCL11A enhancer dissection by Cas9-mediated in situ saturating mutagenesis. Nature. 2015;527:192–7. DOI: 10.1038/nature15521

Herrera-Carrillo E, Gao Z, Berkhout B. CRISPR therapy towards an HIV cure. Brief Funct Genomics. 2020;19(3):201–8. DOI: 10.1093/bfgp/elz021

Maartens G, Celum C, Lewin SR. HIV infection: Epidemiology, pathogenesis, treatment, and prevention. Lancet. 2014;384(9939):258–71. DOI: 10.1016/S0140-6736(14)60164-1

Archin NM, Sung JM, Garrido C, Soriano-Sarabia N, Margolis DM. Eradicating HIV-1 infection: Seeking to clear a persistent pathogen. Nat Rev Microbiol. 2014;12:750–64. DOI: 10.1038/nrmicro3352

Swamy MN, Wu H, Shankar P. Recent advances in RNAi-based strategies for therapy and prevention of HIV-1/AIDS. Adv Drug Deliv Rev. 2016;103:174–86. DOI: 10.1016/j.addr.2016.03.005

Wang L, Chen Y, Liu X, Li Z, Dai X. The application of CRISPR/Cas9 technology for cancer immunotherapy: Current status and problems. Front Oncol. 2022;11:704999. DOI: 10.3389/fonc.2021.704999

Saber A, Liu B, Ebrahimi P, Haisma HJ. CRISPR/Cas9 for overcoming drug resistance in solid tumors. DARU J Pharm Sci. 2020;28:295–304. DOI: 10.1007/s40199-019-00240-z

Saber MA, Biswas P, Dey D, Kaium MA, Islam MA, Tripty MIA, et al. A comprehensive review of recent advancements in cancer immunotherapy and generation of CAR T Cell by CRISPR-Cas9. Processes. 2022;10(1):16. DOI: 10.3390/pr10010016

Kazemizadeh H, Kashefizadeh A. CRISPR-Cas9-mediated gene therapy in lung cancer. Clin Transl Oncol. 2023;25(5):1156–66. DOI: 10.1007/s12094-022-03039-8

Ding S, Liu J, Han X, Tang M. CRISPR/Cas9-mediated genome editing in cancer therapy. Int J Mol Sci. 2023;24(22):16325. DOI: 10.3390/ijms242216325